报告题目：新型基因递送载体-高度支化/环化聚（β-氨基酯）的研发及核酸药物应用

报告内容简介：

限制基因治疗临床转化的核心瓶颈之一是找到安全高效的适用递送载体。传统的病毒类载体效率较高，且在近年就安全性有了极大的提高，但其激发免疫反应，基因突变、癌变以及其他罕见副作用的隐患尚存。非病毒载体，例如广泛应用于RNA新冠疫苗的脂质纳米颗粒（LNPs），近两年来体现了其用于基因治疗的巨大潜力，但是LNPs技术被欧美公司建立起了坚实的专利和技术壁垒。聚合物递送载体，具有结构库大、容载量高、稳定性好，易于工业生产等优点，有助于开发有完全自主知识产权的核酸药物。其中，我们发明的超支化聚（β-氨基酯）（HPAE）近年来在国际上获得了普遍认可。相比线性聚（β-氨基酯），HPAE通过突破性可控聚合机理，实现了高度灵活的规模化生产，显著提高了其基因递送的效率和稳定性。其丰富的支化末端也为靶向递送也提供了绝佳的多修饰位点。基于此前成果，近年来我们进一步开发了一种多环化聚（β-氨基酯） （MCPAEs），基于其独特的聚合环状结构，MCPAEs表现出了更加优越的基因递送能力。

针对隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），我们研发了递送pDNA、mRNA等基因材料的各类HPAE递送载体。由于编码VII型胶原蛋白（C7）的基因发生突变，RDEB患者皮肤以及黏膜的结构强度和功能严重缺失，目前尚无有效商业治疗方案。因此，我们设计通过HPAE递送基因材料恢复患者皮肤中的C7表达和结构功能。目前我们在人类皮肤移植模型上已成功实现高效安全的HPAE递送，观察了到功能正常、稳定长期的人源C7蛋白表达，这为进一步的药物工艺研发和临床前以及临床试验和治疗打好了坚实基础。于此同时，我们正在将HPAEs和MCPAEs作为转染试剂材料进行商业技术转化，目前在用于病毒和蛋白生产方面取得了卓越成效、可以预见，通过递送不同基因材料，HPAE平台技术将广泛应用于其他各种遗传疾病疗法和新型疫苗的研发和病毒以及蛋白药物的瞬转生产。

报告人姓名：王文新

报告人简介：王文新教授目前任职安徽理工大学合肥高等研究院“长江学者奖励计划”讲席教授，安徽理工大学精准医学创新研究院创院院长、并兼任安徽理工大学公共卫生学院学术院长。王教授2010年在欧洲组织工程和再生医疗国际协会（TERMIS-EU）年会上荣获再生医学领域青年科学家奖，在2011年荣获由爱尔兰国家自然科学基金委颁发的爱尔兰科学基金会首席科学家奖，并在2014年获得由蝴蝶宝贝关爱中心（DEBRA协会）颁发的杰出EB患者服务奖。王文新教授与他带领的研究团队主要从事高分子可控聚合方法的前沿机理和临床应用研究，具体为高分子可控聚合机理和动力学控制策略及其在生物功能材料设计与合成中的两大方向应用：组织工程学—水凝胶以及其他功能性生物材料单独或结合干细胞疗法在骨关节炎、关节软骨缺损、骨缺损、牙科骨/软组织修复、皮肤创伤修复等医疗方向的广泛应用；基因治疗—十余年深耕研发报道多种高效聚合物结构用于基因递送，并通过可控聚合首次攻克和发明了超支化聚β氨基酯该大类材料体系用于遗传物质的体外和体内递送，并成功应用于，包括EB基因替代和编辑疗法等在内，多种拥有完全自主知识产权的核酸药物的临床转化验证。 王文新教授的基础研究以及商业化转化工作获得了国际同行的普遍认可和跟进研究报道，目前已发表240余篇学术论文，如Science Advances《科学进展》，Nature Communications《自然：通讯》，Nature Reviews Chemistry《自然综述：化学》，JACS《美国化学协会会刊》，Angewandte Chemie《德国应用化学》，Advanced Materials《先进材料》，Nano Letters《纳米快报》，ACS Nano 《美国化学学会纳米杂志》，并参与编纂5本学术专著的部分章节。王教授的工作已相继被多家国际知名媒体采访和报道56次，如泰晤士报（Times），英国皇家学会的化学世界（RSC Chemistry World），美国的化学工艺（Chemical Processing），美国科学日报（Science Daily）, RTE 爱尔兰国家电视台。在科研成果的转化方面，王文新教授创建了应用和转化自己研发技术的5家生物技术公司：Vornia Ltd. （已被世界五百强企业Ashland-美国亚什兰医药集团收购）， Blafar Ltd.（总部位于爱尔兰都柏林），孛朗孚（杭州）生物科技有限公司，Branca Bunús Ltd.（总部位于爱尔兰都柏林）和北京瑞熙天成生物科技有限公司，并拥有34项发明专利，其中30项已有企业合作进行技术转化。 王文新教授现担任27个国家研究委员会和基金会的评审专家和委员会成员，如比利时科学研究基金会佛兰德斯委员会、欧盟FP7框架和Horizon2020的玛丽居里基金会、加拿大渥太华研究基金会、葡萄牙科学基金会、捷克科学基金会、英国医疗研究委员会、英国工程和物理科学研究委员会、以色列科学基金会、奥地利科学基金会等。王教授还被11家国际同行评议杂志聘为编委，如Journal of Nanobiotechnology《纳米生物技术杂志》、Polymer《高分子》、Biomedical Materials《生物医学材料》、Materials《材料》和《林产化学与工业》等。王文新教授已先后119次被国际会议和大学邀请作为主要报告人，并作为组织者、会议主席和召集人主办了33次国际学术会议。

报告人单位：安徽理工大学

报告时间：2023-12-19 10:00

报告地点：上海大学东区16号楼bat365官网登录入口520会议室

主办单位：上海大学

联系人：张坤玺